Sem conhecimento algum de medicina, pais criam remédio para salvar vida das filhas

Quando as filhas foram diagnosticadas com uma doença incurável degenerativa, o casal Chris e Hugh Campel não poupou esforços para garantir o máximo de conforto a elas. Assim, ao pesquisar para entender melhor a doença que havia acometido as crianças - para a qual não havia tratamento -, eles encontraram informações preliminares sobre uma substância que poderia ser a esperança que eles buscavam.

Pais inventam remédio para tratar filhas

As gêmeas sofrem de uma doença chamada Niemann Pick tipo C (NPC), que decorre de uma mutação genética que provoca acúmulo excessivo de colesterol no fígado, baço e em outras células e resulta em degeneração do sistema nervoso.  Estima-se que 1 a cada 120 mil pessoas no mundo desenvolva essa doença, que pode começar a se manifestar em qualquer fase da vida.

Descoberta da doença

O pai das gêmeas explicou que os primeiros sinais começaram a aparecer quando elas eram ainda bem pequenas. “Elas sempre foram muito desastradas, mas associávamos isso ao fato de elas serem grandes para a idade. Com o tempo, começou a ficar claro que havia algo errado”, explicou Hugh em entrevista à BBC do Reino Unido.

O sintoma apresentado pelas meninas é um dos mais comuns da doença, que provoca dificuldade no controle muscular, fraqueza e declínio intelectual contínuo, que pode levar à demência. Além disso, a NPC causa ainda dificuldade para falar, movimentar os olhos e provoca convulsões e espasmos severos.

Por enquanto, não existe cura para a doença, que é tratada apenas com medidas paliativas. No entanto, algumas substâncias já vêm sendo estudadas e têm apresentado alguma efetividade na estabilização e melhora de sintomas neurológicos, que incluem perda cognitiva e dificuldade de engolir.

Tratamento que funcionou

Uma dessas substâncias é a ciclodextrina, na qual Chris e Hugh apostaram para tratar as filhas e que prolongou a vida das meninas para muito além do esperado.

Trata-se de um composto de açúcar utilizado na fabricação de diversos produtos, como pasta de dente e margarina. Ao encontrar, na internet, um estudo sobre a relação entre a substância e a NPC, Chris decidiu tentar utilizá-la.

A mãe que, primeiro, eles tentaram fazer com que as gêmeas comessem o composto, mas isso não funcionou. “Concluímos que era preciso fazer um medicamento de verdade, que chegasse à corrente sanguínea. Contratamos profissionais ao redor do mundo para desenvolverem um remédio e iniciamos um tratamento intravenoso. Com o tempo, vimos que a ciclodextrina precisava chegar ao cérebro, então agora elas recebem o tratamento pela medula espinhal, além da corrente sanguínea”, explicou Chris.

Melhora das meninas

Ainda não existem comprovações de que a ciclodextrina é, de fato, efetiva no tratamento da doença. Mas, de acordo com Chris, as gêmeas apresentaram evoluções desde o início do tratamento.

Chris afirmou que elas estavam quase surdas e que houve uma melhora na audição desde então. Além disso, de acordo com os médicos que diagnosticaram a doença, a expectativa de vida delas era de 7 anos, mas elas já estão com quase 13.

"Essa é pelo menos uma ponta de esperança. Toda semana recebemos ligações de famílias na mesma situação e às vezes, essa ponta é tudo o que precisamos”, pontua Chris.

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